Cell：重磅！全球首位女性艾滋病患者或已被治愈，特殊干細胞移植
艾滋病（HIV），由人類免疫缺陷病毒引起的獲得性免疫缺陷綜合征，1982年定名，是當前最棘手的醫(yī)學難題之一，根據(jù)世衛(wèi)組織和聯(lián)合國艾滋病規(guī)劃署的估計，全世界每年新發(fā)病例超180萬例。在中國，每年因此病死亡人數(shù)超3萬人，目前沒有疫苗可以預防，也沒有治愈這種疾病的有效藥物或方法。
艾滋病主要通過血液和體液傳播，如進行不潔性行為、母嬰傳播以及注射毒品和不潔血制品等。由于HIV攻擊人體的免疫細胞，故可使患者逐漸喪失免疫功能，患者普遍死于各種繼發(fā)感染或惡性腫瘤。因此艾滋病具有很強的危害性。
2023年3月17日，美國威爾康奈爾醫(yī)學院的研究人員在Cell期刊上發(fā)表了一篇題為"HIV-1 remission and possible cure in a woman after haplo-cord blood transplant"的研究論文。
該研究顯示，來自臍帶血的特殊干細胞移植很可能治愈了一名紐約女性患者的白血病和HIV，這是首次成功治療的女性艾滋病患者。
該患者是繼倫敦病人、柏林病人、杜塞爾多夫病人之后，第四例獲發(fā)表的艾滋病治愈病例，他們都是因為接受了特殊的干細胞移植而治愈的患者。
圖1 研究成果（圖源：[1]）干細胞移植，是一種用于治療某些癌癥的方法，如白血病，通過從供體轉(zhuǎn)移未成熟的血細胞來重新填充受體的骨髓。CCR5是HIV病毒入侵和感染人類細胞的受體，CCR5 Δ32/Δ32 基因突變后，細胞缺乏CCR5受體，HIV病毒也就無法感染。
在該研究中，患者是一名中年混血女性，在診斷為急性HIV-1感染并接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療4年后患上了急性髓系白血病。
2017年，患者接受了具有CCR5 Δ32/Δ32基因突變的臍帶血干細胞移植以治療白血病，隨后急性髓系白血病得到緩解。
在移植后55個月時，她仍保持無癌狀態(tài)，且CCR5 Δ32/Δ32臍帶供體細胞具有100%的嵌合性。此外，所有臨床實驗室檢測均顯示無法檢測到HIV RNA水平，這表明病情緩解，可能治愈HIV-1。
經(jīng)過患者同意，患者選擇在移植后37個月中斷她的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療方案，HIV-1 RNA水平在抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療中斷后18個月仍未檢測到，預示著HIV-1緩解和可能的HIV-1治愈。
圖2 Graphical abstract（圖源：[1]）研究人員表示，在不接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療的情況下，移植后沒有可檢測到循環(huán)復制能力強的病毒。在抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法中斷前的多個點在血漿中檢測到抗逆轉(zhuǎn)錄病毒，但在抗逆轉(zhuǎn)錄酶療法中斷后沒有檢測到，這證實了無抗逆轉(zhuǎn)錄病毒的HIV-1緩解和可能治愈。
研究作者表示，該方法擴大了潛在患者的范圍，他們主張全線建立臍帶血庫，鼓勵捐獻，然后對捐獻的血液進行CCR5Δ32突變檢測。
責編|木子久
