山東省首款注冊類干細(xì)胞創(chuàng)新藥臨床試驗進(jìn)入新節(jié)點
國內(nèi)首款治療中、重度潰瘍性結(jié)腸炎的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液再獲新進(jìn)展,完成臨床IA期并獲得臨床試驗報告。
潰瘍性結(jié)腸炎是一種由免疫紊亂介導(dǎo)而造成的腸道慢性非特異性炎癥性疾病，隨著病程延長，癌變發(fā)生率迅速增加。近年來，潰瘍性結(jié)腸炎發(fā)生率逐年上升，發(fā)病年齡趨于年輕化，但傳統(tǒng)的治療方案對部分患者效果欠佳。間充質(zhì)干細(xì)胞是一種具有強大自我更新、多向分化、低免疫原性和調(diào)節(jié)免疫功能的細(xì)胞，相關(guān)的動物和臨床研究表明，間充質(zhì)干細(xì)胞治療潰瘍性結(jié)腸炎安全有效。
據(jù)媒體報道，3月10日上午,由青島奧克生物開發(fā)有限公司申辦的臨床試驗項目“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液用于中、重度潰瘍性結(jié)腸炎患者的I期臨床試驗 ”召開IA期總結(jié)會,會議由奧克生物主辦,青島高新區(qū)管委相關(guān)負(fù)責(zé)人,市工業(yè)和信息化局生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)處處長劉莉,市場監(jiān)督管理局藥品使用處處長朱建芬,市衛(wèi)生健康委員會規(guī)劃發(fā)展和信息化處處長劉湘琴,青島大學(xué)附屬醫(yī)院院長李環(huán)廷、消化科主任田字彬教授、機構(gòu)辦主任曹玉教授、丁雪麗教授,青島大學(xué)附屬醫(yī)院醫(yī)學(xué)研究中心王立生教授,北京大學(xué)第三醫(yī)院副院長丁士剛教授、顧芳教授,青島科技大學(xué)張偉教授,北京新領(lǐng)先醫(yī)藥科技劉昆副總裁、醫(yī)學(xué)總監(jiān)朱浩彬博士等領(lǐng)導(dǎo)專家參會。
干細(xì)胞新藥臨床試驗安全性耐受性良好,免疫原性低
據(jù)悉,此款人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液是目前國內(nèi)首款用于治療潰瘍性結(jié)腸炎的人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞創(chuàng)新藥,也是山東省唯一獲批進(jìn)入臨床試驗的干細(xì)胞創(chuàng)新藥。
此款新藥在潰瘍性結(jié)腸炎患者體內(nèi)可定向的遷移至結(jié)腸部位,通過產(chǎn)生IDO、PEG2等免疫調(diào)節(jié)因子,抑制人體內(nèi)過度的炎癥反應(yīng),同時可分泌VEGF、EGFR等細(xì)胞因子,修復(fù)受損腸粘膜上皮細(xì)胞,對局部損傷起到更好的修復(fù)作用。
本次臨床試驗結(jié)果顯示達(dá)到預(yù)期臨床效果,在方案擬定的劑量范圍內(nèi),臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液在受試者中安全性耐受性良好,免疫原性低。臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液 在給藥后可顯著緩解患者炎癥癥狀,隨著劑量的增加,對炎癥的改善作用更明顯。目前,本臨床試驗已完成臨床IA期,IB期即將于4月份開展,預(yù)計下半年將會開啟臨床Ⅱ期試驗。
這款新藥的申辦方青島奧克生物開發(fā)有限公司于2003年成立,獲得多項專利及重大科技課題的提報。2009年經(jīng)山東省衛(wèi)生廳批準(zhǔn)成立“山東省人類臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞庫”,是我國首家通過國際質(zhì)量管理體系ISO9001認(rèn)證的臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞庫。2016年1月經(jīng)青島市發(fā)改委、青島市食藥監(jiān)、青島市衛(wèi)計委及青島市科技局批準(zhǔn)建設(shè)青島(奧克)區(qū)域細(xì)胞制備中心。2019年通過了中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會組織的現(xiàn)場審核,并頒發(fā)了《干細(xì)胞制劑制備質(zhì)量管理合格證書》。2020年干細(xì)胞創(chuàng)新藥獲得CDE臨床許可批件。20年的發(fā)展歷程,始終專注于間充質(zhì)干細(xì)胞領(lǐng)域,致力于將細(xì)胞制品更快更好的推向臨床,讓更多得患者受益!
關(guān)于潰瘍性結(jié)腸炎
潰瘍性結(jié)腸炎是炎癥性腸病的一種，其發(fā)病率逐年上升，發(fā)病年齡趨于年輕化，已成為一種全球性疾病。中國潰瘍性結(jié)腸炎年發(fā)病率為 1.18/10 萬人，北方地區(qū)潰瘍性結(jié)腸炎患者的平均診斷年齡為 48.9 歲，性別差異不明顯 。
隨著病程延長，10 年復(fù)發(fā)率高達(dá) 70%-80%，診斷后的 5 年和 10 年結(jié)腸累積切除率為 10%-15%，癌變發(fā)生率比一般人群高 5%- 10%，病程超過 35 年者的癌變率可達(dá) 30%。
傳統(tǒng)的治療方法主要包括 5- 氨基水楊酸、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、生物制劑、外科手術(shù)、中醫(yī)中藥治療。藥物治療對部分患者效果欠佳且不良反應(yīng)大：5-氨基水楊酸可導(dǎo)致肝腎功能損傷、急性胰腺炎；糖皮質(zhì)激素引起生殖毒性、腎上腺皮質(zhì)功能不全、骨質(zhì)疏松、白內(nèi)障、痤瘡、高血壓、高血糖、體質(zhì)量增加等，此外還可降低機體免疫力，增加機會性感染的概率；免疫抑制劑可引起骨髓抑制、脫發(fā)，使患者對細(xì)菌、真菌、病毒的易感性增加，研究發(fā)現(xiàn) 1/4 的患者因無法耐受免疫抑制劑的不良反應(yīng)而停用；外科手術(shù)明顯降低患者的生活質(zhì)量。這些治療方法難以徹底治愈潰瘍性結(jié)腸炎，還給患者的生理和心理帶來極大的影響。
近年來，國家陸續(xù)頒布了一系列政策鼓勵干細(xì)胞研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用。間充質(zhì)干細(xì)胞是一種多功能干細(xì)胞，不表達(dá)主要組織相容性復(fù)合體Ⅱ類分子，具有低免疫原性，可分泌細(xì)胞因子和外泌體雙向調(diào)節(jié)免疫功能，促進(jìn)組織的損傷和修復(fù)。隨著對間充質(zhì)干細(xì)胞特性、功能和臨床研究的深入，間充質(zhì)干細(xì)胞將作為“種子”細(xì)胞被廣泛應(yīng)用到臨床疾病的治療領(lǐng)域。國際上已有干細(xì)胞治療克羅恩病的 3 期隨機雙盲對照的文獻(xiàn)報道 ，結(jié)果顯示使用間充質(zhì)干細(xì)胞治療克羅恩病，其緩解率明顯增加。
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說明：本文案例均摘錄于文獻(xiàn)或媒體，僅用于科普相關(guān)知識，不作為醫(yī)療建議
