糖尿病“治愈”新希望 無需免疫抑制 下一代干細胞療法獲FDA批準進入臨床

3月9日，全球生物技術公司Vertex Pharmaceuticals宣布，FDA已批準該公司VX-264的新藥臨床試驗申請（IND）。這是一種同種異體干細胞衍生的、完全分化的胰島細胞療法，封裝在Vertex開發的免疫保護裝置中（保護其免受人體免疫系統的影響），具有治療1型糖尿病（T1D）的潛力。VX-264項目不需要使用免疫抑制，這可能會擴大該研究性療法可惠及的T1D患者群體。

T1D是由胰腺中產生胰島素的胰島細胞自身免疫性破壞導致的，使得胰島素分泌減少以及血糖控制受損。缺乏胰島素會導致身體處理營養物質的異常，引起血糖水平升高。而高血糖會導致糖尿病酮癥酸中毒，隨著時間的推移，還會導致腎臟疾病/衰竭、眼部疾病（包括視力喪失）、心臟病、中風、神經損傷甚至死亡等并發癥。

由于胰島素遞送系統的局限性和復雜性，T1D患者很難實現和維持血糖控制的平衡。目前的護理標準沒有解決疾病的根本原因，除了用胰島素管理T1D外，治療選擇有限。總之，目前還沒有治愈糖尿病的方法。

Vertex正在采用多種研究方法，使用干細胞衍生的胰島替代T1D患者體內被破壞的胰島細胞。該公司在T1D領域的首個臨床研究項目VX-880是一種干細胞衍生的、完全分化的產胰島素胰島細胞替代療法，與免疫抑制結合使用。Vertex已在VX-880項目中完成了臨床概念驗證，并在美國和加拿大進行I/II期臨床研究。

Vertex計劃于2023年上半年啟動研究VX-264在T1D患者中安全性、耐受性和有效性的I/II期臨床試驗。該公司此前獲得了加拿大衛生部關于VX-264臨床試驗申請（CTA）的批準，正在加拿大進行I/II期試驗。

Vertex執行副總裁、細胞和基因療法主管Bastiano Sanna博士表示：“VX-264使用了與我們的VX-880項目相同的干細胞來源的胰島細胞，我們已經進行了概念驗證，并添加了一種專有的免疫保護裝置，使患者接受治療時能夠不再需要免疫抑制。很高興看到我們T1D領域第二個項目進入臨床，并期待著為等待治療的T1D患者帶來革命性的（如果不是治愈性的）療法。”