治療1型糖尿病！Vertex干細胞療法獲FDA批準臨床

轉自：藥融圈

3月9日，Vertex Pharmaceuticals（以下簡稱“Vertex”）宣布，美國FDA已批準其VX-264的新藥臨床試驗申請（IND），VX-264是一種干細胞衍生的、完全分化的胰島細胞療法，封裝在Vertex開發的免疫保護裝置中，用于治療 1 型糖尿病 (T1D)。

VX-264項目不需要使用免疫抑制，這可能會擴大這種研究性療法可以覆蓋的T1D患者群體。

Vertex公司計劃在2023年上半年啟動一項單臂、開放標簽的1/2期臨床研究，以評估VX-264對T1D患者中的安全性、耐受性和有效性。加拿大衛生部此前已批準了VX-264臨床試驗申請，1/2期臨床試驗正在加拿大進行。

Vertex公司執行副總裁兼細胞和基因療法主管Bastiano Sanna博士表示：“VX-264使用與VX-880項目相同的干細胞衍生的胰島細胞，我們已經在VX-880項目中展示了概念驗證，并增加了專有的免疫保護裝置，使我們能夠消除對免疫抑制的需要。我們很高興看到我們的第二個T1D項目進入臨床，并期待著為正在等待的T1D患者帶來變革性的、甚至是治愈性的療法。”

Vertex公司正在使用干細胞衍生的胰島細胞來進行多種研究方法，目的是替代T1D患者被破壞的分泌胰島素的胰島細胞。Vertex的第一個T1D臨床研究項目VX-880是一種干細胞衍生的、完全分化的、產生胰島素的胰島細胞替代療法，與免疫抑制聯合使用。Vertex已經在VX-880項目中進行了臨床概念驗證，美國和加拿大的1/2期臨床研究正在進行中。

信息參考：https://news.vrtx.com