干細胞治療有望實現“對癥下藥”
原標題：干細胞治療有望實現“對癥下藥”
長沙晚報全媒體記者 徐運源 通訊員 李暢 劉敏 黎娟
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長沙干細胞與再生醫學工業技術研究院（以下簡稱“工研院”）成立于2021年9月，由湖南源品細胞生物科技有限公司、長沙市政府、長沙經開區管委會、同濟大學聯合共建，為長沙市十個重大科技創新標志性項目之一。主要圍繞干細胞治療的細胞組學研究、細胞質量評價體系研究、間充質干細胞藥物研究與開發、間充質干細胞治療難治性疾病技術轉化研究、間充質干細胞規模化制備工藝研究、免疫細胞治療腫瘤技術轉化研究等方向，打造再生醫學領域國內領先的公共技術服務、共性技術創新、人才聚集與培育、技術轉化與孵化平臺。
干細胞與再生醫學，屬于當今生命科學最前沿領域。眾多臨床難治性疾病，未來都有望通過這一技術實現攻克。“我國干細胞與再生醫學產業起始于2000年，經過多年積累，干細胞技術轉化應用一是以企業為主體走藥品注冊路線開展臨床試驗，二是以醫院為主體走技術路線開展臨床研究。雖然相較國外，我國還沒有干細胞藥物上市，但目前兩條路線均有眾多研究項目在快速推進，包括工研院獲批的干細胞治療糖尿病足創面項目，有的已經進入臨床試驗二期，預計在2-3年內就可實現重大突破，應用于治療臨床難治性疾病。”近日，市科技局聯合長沙晚報推出“探訪長沙新型研發機構系列報道”，記者在探訪工研院時副院長鄭春兵博士介紹說。
破解行業發展瓶頸，干細胞應用步伐加快
干細胞被譽為細胞的“種子”，能通過增殖、自我復制和分化，恢復受損細胞和組織器官的功能。進入人體內，它們就好比微型維修工人，到受損的地方去再造新的骨頭、器官和神經。
這樣一項顛覆性技術火了多年，為何卻一直不見落地應用？鄭春兵介紹，雖然干細胞技術近年來發展迅速，但轉化應用還存在著產品批量小、質量不穩定、臨床適應癥選擇不精準、轉化研究不規范等現實問題，工研院瞄準這些行業瓶頸制定了可行的技術攻關方案。
“干細胞與再生醫學技術轉化需要經歷基礎研究、轉化研究、臨床應用三個階段，我們專注于從基礎到應用之間的轉化研究，聚焦共性關鍵技術攻關，突破行業難點堵點，同時關注行業前瞻性技術的引進吸收和硏究開發。”鄭春兵說。
干細胞的來源多樣，包括人體骨骼、脂肪、胎盤、臍帶等。不同疾病、不同個體，所使用的干細胞也不一樣。為了摸清干細胞的功能差異，工研院開展了“不同組織來源間充質干細胞多組學研究”。
根據前期成果，在治療不同疾病時，可以根據干細胞的功能特性進行精準匹配。“比如經過大數據對比分析，我們發現羊膜間充質干細胞通過分泌多種細胞因子，在治療卵巢功能減退方面，比其他來源干細胞效果更加明顯。”鄭春兵告訴記者。
基于這一基礎，工研院開發了3款對癥治療卵巢早衰、膝骨關節炎、新冠肺炎的干細胞藥物，均已完成臨床前評價，今年有望進入臨床試驗階段。一旦臨床試驗的安全有效性得到驗證，有望在5年后實現批量上市，切實解決一些難治性疾病問題。
未來，干細胞是做成普適的治療方式，還是昂貴的奢侈品？鄭春兵和團隊目標篤定。“干細胞藥物是一種有生命、活的生物制劑，其生產和制備環境條件嚴苛，傳統工藝一次最多生產三四十份。我們研發的細胞規模化制備工藝，可以實現產能至少提升10倍以上，減少人工操作的同時使得干細胞的質量也更加穩定。”他說。
打開行業監管“盲盒”，干細胞從采到用全程可追溯
干細胞從采集、運輸，到制備再到使用過程中，會不會存在數據篡改和造假？如何確保質量可靠、安全有效？這是普通大眾關心的問題，也是制約行業健康發展的瓶頸之一。
由于每一家企業都有自己的一套流程和標準，加之不能溯源和可視化管理，干細胞行業監管曾經就像一個“盲盒”。
而工研院正在將這一“盲盒”打開，逐步實現透明化——基于防篡改、可信的區塊鏈技術，創新性建立了國內首個細胞治療行業產業數字化平臺，實現了“采—運—研—產—消”全流程無死角追溯。
在技術人員的操作下，記者看到，干細胞采集情況，運輸箱的所在位置、溫度，細胞入庫情況，細胞培養室的溫濕度、塵埃粒子監測數據，制劑出庫情況等，都可以實時顯示在平臺上。客戶甚至可以在手機上查看采集的干細胞進展到了哪一步，是否處于規范狀態中。
“從醫院采集、實驗室提取、工廠存儲再到用戶使用，中間每個環節都會產生數據，這些數據經過驗證添加至區塊鏈，會永久地存儲起來，能夠對整個流程實現可追溯。”工研院信息技術總監肖萬賢說，該平臺不僅有利于規范研發與生產活動、保障細胞產品質量，也有利于政府對行業的監管，從而極大促進干細胞與再生醫學產業的發展。目前已完成5項標準制定，正在向全國進行推廣。
生物醫藥是新一輪科技革命和競爭的焦點賽道，長沙具有良好的基礎研究、臨床研究資源和產業基礎，2022年總產值達到1700億元。工研院共建單位同濟大學在干細胞與再生醫學研究領域一直處于國內國際領先地位。
對于未來，鄭春兵滿懷期待：“我們將致力于干細胞行業技術標準的建立，并聯合標準化組織和行業協會，推進干細胞產業向大規模、低成本、可復制、高質量、數字化的先進制造業發展。”
新愿景
“黨的二十大報告提出，要堅持‘四個面向’，加快實現高水平科技自立自強。這為生物醫藥這一戰略性新興產業的發展提出了明確要求，我們深感責任重大，但同時也滿懷信心。希望通過政府引導、資源整合、體系創新，將工研院著力打造成為國內領先的干細胞藥物研發與生產公共服務平臺，引進和培育創新人才，大幅提升創新能力，以帶動我省干細胞與再生醫學產業協同發展和整體實力的提升。”
——長沙干細胞與再生醫學工業技術研究院院長 薛志剛
探訪長沙新型研發機構系列報道5
