尼曼匹克病C1型的3期研究最新進展

　　Cyclo Therapeutics是一家處于臨床階段的生物技術公司，致力于通過科學和創新為患者及其家庭開發改變生命的藥物，該公司前不久公布了正在進行的關鍵性3期研究TransportNPC的最新進展。

　　“我們關鍵性3期臨床試驗TransportNPC是與監管機構、關鍵意見領袖、患者倡導團體和患者社群密切合作設計的，旨在最大限度地實現潛在的積極結果。由于該疾病的嚴重性和患者目前可供選擇治療方案有限，對可以治療NPC全身和神經系統表現產品存在明顯未滿足需求。我們為Trappsol Cyclo的潛力感到鼓舞，并且希望這一關鍵產品、其作用機制和給藥途徑，能為NPC患者群體提供急需的臨床益處。我們致力于推進這項試驗，并期待它將提供新的見解，”Lise Lund Kjems博士評論道。

　　該公司正在進行的關鍵性3期研究TransportNPC, 是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組、多中心研究，旨在評估NPC1患者靜脈注射2000 mg/kg劑量TrappsolCyclo和標準護理（SOC）與安慰劑靜脈注射和單獨SOC相比的安全性、耐受性和療效。3期研究計劃在9個國家的至少23個研究中心招募至少93名NPC1患兒（3歲及以上）和成人患者。符合條件的患者將以2:1的比例隨機接受TrappsolCyclo 或者安慰劑。隨機化不受患者年齡的限制，患者招募也不受患者年齡的限制。研究持續時間為96周，包括48周的中期分析。

　　這項研究有兩個主要目標。對于美國和遵循FDA指導的國家，主要目標是在第48周和第96周，使用四域尼曼匹克病C型嚴重程度量表（4D-NPC-SS[行走、精細運動、言語和吞咽]綜合評分）評估TrappsolCyclo與安慰劑對比的療效。對于歐盟和遵循EMA指導的國家，主要目標是在第48周和第96周，使用5域尼曼匹克病C型嚴重程度量表（5D-NPC-SS）綜合評分（步行、精細運動、言語、吞咽和認知）評估TrappsolCyclo與安慰劑對比的療效。

　　如前所述，該公司收到了EMA兒科委員會（PDCO）的肯定意見，并同意其針對TrappsolCyclo的兒科調查計劃（PIP）。PDCO的PIP意見支持臨床計劃，以評估TrappsolCyclo對于3歲至18歲以下的C1型NPC患者的安全性、耐受性和有效性，除此之外，還包括對出生至3歲以下的C1型NPC患者的單臂子研究，無論其癥狀如何，以評估安全性，并獲得關于全球疾病嚴重程度和對TrappsolCyclo反應的描述性數據。這項針對從出生到3歲以下患者的子研究將僅在歐盟和遵循EMA指南的國家進行。

　　Cyclo Therapeutics最近成立了一個全球指導委員會（GSC），由溶酶體貯積癥方面的關鍵意見領袖和專家組成，以指導TrappsolCyclo治療NPC關鍵性3期全球臨床開發項目。

　　Cyclo Therapeutics在美國和歐盟獲得TrappsolCyclo治療NPC1的孤兒藥資格認定，在美國獲得快速通道和兒科罕見病資格認定。兒科罕見病資格認定是申辦方在獲得上市許可后在美國獲得優先審評憑證的主要要求之一。